La Chiesi Global Rare Diseases annuncia l’approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) di Lamzede® (Velmanase alfa-tycv) per la malattia rara alfa-mannosidosi. Si tratta della prima ed unica terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento dei sintomi non neurologici dell’alfa mannosidosi, una malattia ultra rara progressiva, in pazienti adulti e pediatrici.
Il farmaco (una forma ricombinante umana dell’alfa-mannosidosi umana), già disponibile per pazienti EU dal 2018, consentirà di controllare sintomi, quali infezioni ricorrenti polmonari e dell’orecchio, perdita dell’udito, debolezza muscolare e altri sintomi tipici della malattia.
Fondazione IRET è orgogliosa di aver partecipato nell’ultimo anno alle attività che hanno reso possibile questo risultato importantissimo per i pazienti e prestigioso per l’industria farmaceutica regionale .
https://chiesirarediseases.com/media/chiesi-global-rare-diseases-announces-fda-approval-of-lamzede.